日前,江西省儿童医院血液一科成功实施一例7/10相合非血缘脐血移植治疗先天性纯红细胞再生障碍性贫血,该患儿移植成功,顺利出仓。经查阅文献及相关报道,此次7/10非血缘脐血移植成功,系江西省首例近半合脐带血移植。
4岁男童源源(化名)自幼面色苍白,反复贫血,经基因检查确诊为先天性纯红细胞再生障碍性贫血。
该疾病最好的治疗方法是干细胞移植,源源的家人不断为孩子寻医访药,但结果都不理想,一直未能找到合适的供者,需要反复住院输红细胞维持治疗。
家属为了源源能够得到根治,彻底摆脱输血依赖,慕名前往江西省儿童医院血液一科就诊。副主任医师何飞对源源病情进行细致评估,建议尽早实施异基因造血干细胞移植术。
何飞介绍,供者如何选择是当前最大的难题。源源为独生子女,无同胞供者,中华骨髓库中未找到合适供者,行单倍体移植后期排异风险较大。
脐血干细胞抗原性弱,脐血移植相对于骨髓/外周血造血干细胞移植,移植后移植物抗宿主病(GVHD)的发生率低,患者长期生活质量较好,但脐血干细胞数量有限,植入失败率较高,尤其是对于再生障碍性贫血移植失败率更高。所以,目前国内开展脐带血移植治疗再生障碍性贫血的移植中心较少。
何飞介绍,医院自2022年开展干细胞移植以来,已实施4例脐带血移植手术治疗再生障碍性贫血,均获得成功,在这方面积累了一定的经验。
何飞移植团队反复讨论源源病情及不同类型移植预后,一致决定选择非血缘脐带血移植,但源源的脐带血配型也不理想,在全国脐血库筛选后,没有高点位合适的脐带血。这对移植团队又带来了新的考验,在与家属充分沟通移植风险后,为源源制定了周密的脐血干细胞移植方案, 最终选择一份7/10相合的脐带血。
11月10日,源源进入移植仓接受超大剂量化疗预处理,预处理期间患儿出现恶心、呕吐、食欲差等胃肠功能紊乱、电解质紊乱、肝功能损伤等并发症,在移植医护的精心治疗下均得到缓解。
11月20日,源源回输脐血干细胞。
11月25日,源源在回输后5天出现植入前综合征,表现为高热,寒战伴皮疹,移植医护团队精心救治。脐血干细胞终于在源源体内生根发芽,移植后18天中性粒细胞植入成功,达到出仓标准。
12月14日是源源出仓的日子,血液一科护士长程兰对源源家属详细讲解出仓后饮食及护理注意事项。
面对全体医护对源源的关心和爱护,患儿家属对医院移植团队表示由衷的感谢,特别是在仓内照顾源源的70多岁的奶奶,一直拉着何飞的手,热泪盈眶,数度哽咽,反复说:感谢何主任及移植团队给了孩子第二次生命。
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